近年来,基因治疗作为一种新兴的医学技术,备受学术界和医疗行业的关注。正如其名,基因治疗在原理上是利用对人类基因组和疾病发生机制的深入研究,在基因水平上对病理生理过程进行干预,并最终达到治疗目的的一项技术。相比传统的药物、手术疗法,基因治疗在长期的疾病治疗方面拥有巨大的潜力。
目前,基因治疗在临床治疗方面已经取得了不小的成功。例如,美国FDA批准的“卡尔莫基因治疗”,是一种针对遗传性视网膜病变的创新性药物,旨在通过重构患者的视膜基因来恢复其失明的视网膜功能。RPE65基因治疗则是对全球性视网膜疾病的一项关键性的临床治疗。
总的来看,随着科技的不断进步,基因治疗必将在医学领域中成为一种重要的治疗手段。然而,与其它新兴技术一样,基因治疗也面临着诸多难题和挑战,尚需过一段较长时间的研究与临床实践。